Последни постижения в лечението на тромбоцитопения
Тромбоцитите или кръвните плочици са част от компонентите, които циркулират в кръвта. Тези елементи се образуват в костния мозък от голяма клетка: мегакариоцит. Оттам те се освобождават в кръвта, където помагат за спиране на кървенето. В тази статия ще обсъдим лечението на тромбоцитопения, състояние, при което концентрацията на тромбоцитите е намалена.
Защо броят на тромбоцитите е важен?
Основната функция на тромбоцитите е да участват в хемостазата, т.е. съсирването. Те правят това, като позволяват на тромбоцитите да се свържат един с друг, прилепвайки към увредения кръвоносен съд.
По този начин се образува съсирек, който пречи на кръвта да излезе. Ето защо концентрацията на тромбоцитите трябва да остане в установени нормални граници.
Излишъкът от тези елементи в кръвообращението е рисков фактор за настъпване на тромботичен инцидент. Обратно, намаляването на броя на тромбоцитите води до повишена уязвимост към кървене. Този риск се увеличава, колкото по-нисък е броят на тромбоцитите в кръвта.
Научете повече: Кръвосъсиреци: внимавайте за тези 8 симптома
Какво е тромбоцитопения?
Въпреки че долната граница на концентрацията на тромбоцитите обикновено е около 150 x 109 тромбоцити/L, стойност под 100 x 109 тромбоцити/L се счита за тромбоцитопения. С други думи, по-малко от 150 000 тромбоцити на микролитър кръв.
Има няколко състояния, които причиняват нисък брой на тромбоцитите – но най-честите възникват поради разстройство с автоимунен произход.
Поради тази причина терминът тромбоцитопения се използва почти като синоним на имунна тромбоцитопения. Това хематологично разстройство е било известно като идиопатична тромбоцитопенична пурпура (ITP), но днес това име не се препоръчва, тъй като много пациенти не страдат от характерното кожно кървене, пурпура.
Въпреки това, акронимът ITP все още се използва.
От друга страна, механизмите, участващи в появата това заболяване на кръвта, са толкова разнообразни, че няма консенсус за обяснение на патофизиологията, която го причинява. Клиничните прояви на пациенти с тромбоцитопения потвърждават голямата вариабилност на участващите фактори.
Лечение на тромбоцитопения
В повечето случаи пациентите имат слаба симптоматика и обикновено тя е лека до умерена. Поради това е препоръчително тромбоцитопенията да се лекува индивидуално. Освен това концентрацията на тромбоцитите не трябва да бъде единственият фактор, който се взема под внимание.
От друга страна, има общ консенсус относно целите на различните налични опции за управление. Основната цел е да се намали рискът от кървене чрез увеличаване на броя на тромбоцитите. Различни проучвания обаче настояват, че не трябва да се правят опити тази стойност да се доведе до нормални граници.
Подобно поведение не само би било ненужно, но и би било вредно за пациента, тъй като качеството на живот също се счита за важен фактор при лечението на тромбоцитопения. Неблагоприятните ефекти никога не трябва да надхвърлят потенциалните ползи, предлагани от лечението.
Следователно, терапевтичните средства не трябва да означават само подобряване на симптомите и намаляване на риска от кървене за пациента, но също така трябва да вземат предвид профила на безопасност на веществата, използвани за управление на медицинското състояние.
Конвенционална терапия: остаряло лечение на тромбоцитопения?
Ранните опити за контрол на тромбоцитопенията се стремят да инхибират имунната система. По този начин механизмите, включени в повишеното разрушаване на тромбоцитите, наблюдавано при ИТП, са възпрепятствани. Този подход обаче поставя пациента в много уязвима позиция, тъй като увеличава риска от инфекция.
Конвенционалните терапевтични насоки включват следното:
- Кортикостероиди
- Човешки имуноглобулин
- Имуносупресори
Използват се също химиотерапевтични и антибактериални средства. Спленектомията (операция за отстраняване на далака ) е последната налична мярка.
Прочетете и: Симптоми на кръвен съсирек в крака
Какви опции са налични в момента?
Тъй като имуносупресията не е идеално лечение поради високия риск от инфекция, редица изследователи са търсили други молекули с цел постигане на по-безопасни терапевтични средства. Тези линии на изследване продължават повече от десетилетие.
Пандемията от COVID-19 тласна търсенето на ефективни лечения с подобрени профили на безопасност в сравнение с имуносупресивните терапии. Причината за това търсене е ясна: потиснатата имунна система е рисков фактор за отключване на тежки COVID инфекции.
Ето защо изследванията търсят специфични молекули, които могат да взаимодействат с някои от механизмите, участващи в имунната тромбоцитопения. За тази цел по-широкото разбиране на тези механизми е жизненоважно.
Агонисти на тромбопоетиновите рецептори
Има две молекули, които се използват за лечение на тромбоцитопения: ромиплостим и елтромбопаг. Целта на тези лекарства е да стимулират костния мозък да произвежда по-голям брой тромбоцити. Досега е доказано, че са ефективни и безопасни.
Въпреки тези резултати, тяхното използване е оправдано само в случаите, когато тромбоцитопенията персистира след лечение с конвенционални терапии. Поради тази причина тези молекули се считат за агенти от втора линия.
За да се постигне по-голямо приемане от медицинската общност, са необходими по-задълбочени изследвания, за да се предостави повече информация за профила на безопасност на молекулите.
Тирозин киназен инхибитор (SYK)
Друга възможност за лечение на имунна тромбоцитопения е фостаматиниб, молекула, която предотвратява унищожаването на тромбоцитите от имунната система. Тази терапия се прилага перорално и е показала добра поносимост от пациентите след скорошното й одобрение.
Отговорът е положителен, особено за някои хора с история на неефективни конвенционални терапии. От друга страна, описаните неблагоприятни ефекти обикновено са леки до умерени. Те включват високо кръвно налягане и диария.
Търсене на лечение за тромбоцитопения: поглед към бъдещето
И накрая, новите прототипи на лечение са в различни етапи на клинични изследвания. Някои от тях показват обнадеждаващи резултати, но с уговорката, че проучванията включват малки групи пациенти. Поради тази причина както по-старите лечения, така и новите терапевтични предложения трябва да бъдат внимателно оценени.
По подобен начин всички тези изследвания станаха възможни благодарение на по-доброто разбиране на механизмите, включени в тромбоцитопенията. Следователно постигането на по-ефективни и по-безопасни терапии изглежда като близка възможност.
Всички цитирани източници бяха добре прегледани от нашия екип, за да се гарантира тяхната качествена, надеждна, актуална и валидна информация. Библиографията на тази статия бе считана за надеждна и отговаряща на академичните или научни изисквания.
- Bidika, E., Fayyaz, H., Salib, M., Memon, A. N., Gowda, A. S., Rallabhandi, B., & Cancarevic, I. (2020). Romiplostim and eltrombopag in immune thrombocytopenia as a second-line treatment. Cureus, 12(8).
- Cabrera, F., Bressan, V., Lucero, P., Gutiérrez, I., Salvano, M., Gazzani, F. (2022). Trombocitopenia inmune primaria: reporte de casos no respondedores al tratamiento, Revista Método Investigación Aplicada a las Ciencias Biológicas, 7 (1), 37 – 41.
- Domarus, A., Farreras, P., Rozman, C., Cardelach, F., Nicolás, J., Cervera, R. Farreras Rozman. Medicina Interna (2020). Elsevier. 19na Edición.
- Donato, H., Bacciedoni, V., Rapetti, M., Lavergne, M., Rossi, N., Cedola, A. (2019). Trombocitopenia inmune. Guía de diagnóstico y tratamiento. Archivos Argentinos de Pediatría. 116 (Suplemento 6), S243 – S254.
- Fernández, S., González, J., Gálvez, E., Zubicarav, J., Sevilla, J., Sebastián, E. (2021). Manejo de la trombocitopenia inmune primaria. Comparación de dos cohortes históricas. Anales de Pediatría. 95, 86 – 92.
- Kessler, C. New strategies for the treatment of immune thrombocytopenia (2022). Clinical Advances in Hematology and Oncology. 20 (3). 151 – 153.
- Markham, A. (2018). Fostamatinib: first global approval. Drugs, 78, 959-963.
- Monteagudo, E., Astigarraga, I., Cervera, A., Dasí, M., Sastre, A., Berrueco, R., Dapena, J. (2019). Protocolo de estudio y tratamiento de la trombocitopenia inmune primaria: PTI-2018. Anales de Pediatría. 91 (2), 127.e1 – 127.e10.
- Provan, D., Semple, J. Recent advances in the mecanisms and treatment of immune thrombocytopenia (2022). eBioMedicine Part of The Lancet Discovery Science. 76.